W dniu wczorajszym amerykańska agencja ds. Żywności i Leków (FDA) oficjalnie zatwierdziła lek o nazwie Epidiolex, który w swoim składzie zawiera kannabidiol (CBD). Preparat w postaci syropu truskawkowego będzie dedykowany do stosowania u pacjentów, którzy ukończyli drugi rok życia lat i starszych w leczeniu dwóch rodzajów zespołów epileptycznych: zespołu Dravet, rzadkiej genetycznej dysfunkcji mózgu, która najczęściej jest diagnozowana w pierwszym roku życia dziecka oraz zespołu Lennox-Gastauta, postaci padaczki z wieloma rodzajami napadów padaczkowych, które pojawiają się we wczesnym dzieciństwie, zwykle pomiędzy 3 a 5 rokiem życia.  

„To ważny postęp w dziedzinie leczenia padaczki dziecięcej”, powiedział w poniedziałek komisarz FDA, dr Scott Gottlieb.

„Z uwagi na skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku Epidiolex potwierdzone w badaniach klinicznych z udziałem pacjentów, nareszcie wyrażono oficjalną zgodę na możliwość stosowania tego leku w terapii niektórych rodzajów padaczki.”– dodaje Gottlieb.

Na stronie internetowej producenta, firmy biofarmaceutycznej GW Pharmaceuticals zajmującej się odkrywaniem, opracowywaniem i komercjalizacją nowych leków, czytamy, że Epidiolex jest pierwszym (dostępnym na receptę lekarską) preparatem farmaceutycznym zawierającym wysoką zawartość oczyszczonego kannabidiolu (CBD) pochodzenia roślinnego, który nie wywołuje działania odurzającego.

„Zatwierdzenie leku Epidiolex jest wręcz krokiem milowym w zastosowaniu preparatu zawierającego kannabidiol w terapii schorzeń neurologicznych. Jest to pierwszy i jak na razie jedyny lek z CBD, który może być stosowany do leczenia dwóch rodzajów epilepsji u dzieci. Pragniemy nadmienić, że wiążemy duże nadzieje z wprowadzeniem Epidiolexu do lecznictwa” – powiedział Justin Gover, dyrektor generalny GW.

„Aprobata FDA w stosunku do naszego leku jest zwieńczeniem wieloletniej współpracy GW Pharmaceuticals z pacjentami, ich rodzinami i lekarzami w celu opracowania nowego preparatu, który okazałby się pomocny w walce z padaczką. Pacjenci na to zasługują i wkrótce będą mieli dostęp do leku zawierającego CBD, który został dokładnie przebadany w eksperymentach klinicznych, spełnia wszelkie kryteria jakości farmaceutycznej produktu oraz będzie dostępny na receptę z przepisu lekarza.”– nadmienia Justin Gover.

„W mojej praktyce lekarskiej miałem wielu pacjentów, którzy cierpieli z powodu padaczek lekoopornych. U takich chorych dotychczas stosowane schematy leczenia najczęściej nie przynosiły spodziewanych rezultatów, dlatego ci pacjenci często pytali o możliwość zastosowania CBD” – powiedział dr Orrin Devinsky z Centrum Leczenia Epilepsji NYU Langone Health, a zarazem jeden z głównych kierowników badań klinicznych z udziałem leku Epidiolex.

„Cieszę się, że moi koledzy- lekarze i ja będziemy mogli zastosować lek Epidiolex, który pomyślnie przeszedł badania kliniczne i został zatwierdzony przez FDA.”– dodaje doktor.

Elizabeth Thiele, dyrektorka kliniki pediatrii w Szpitalu Ogólnym w Massachusetts, profesor neurologii na Harvard Medical School i główny pracownik naukowy w badaniach klinicznych z udziałem leku Epidiolex nadmienia, że zespoły Lennox-Gastauta i Dravet to dwie z najcięższych oraz najtrudniejszych do opanowania postaci padaczki dziecięcej.

„Te dzieci i ich rodziny stoją przed długą i trudną drogą, a bardzo nieliczni osiągają odpowiednią kontrolę napadów . Ten lek uzupełnia swoistą lukę farmakologiczną dedykowaną specyficznej populacji pacjentów pediatrycznych i jest obecnie pierwszym, który został zatwierdzony przez FDA do leczenia zespołu Dravet”. – dodaje Thiele.

Program badań klinicznych dla leku Epidiolex obejmował trzy randomizowane, podwójnie zaślepione badania kliniczne oraz otwarte badanie rozszerzone.

Z artykułów opublikowanych w czasopismach naukowych The New England Journal of Medicine i Lancet wynika, że dodanie leku Epidiolex do innych środków stosowanych w terapii przeciwpadaczkowej spowodowało znaczną redukcję częstości napadów u pacjentów z zespołami Lennox-Gastauta oraz Dravet.

Choć lek Epidiolex jest preparatem bezpiecznym, to w trakcie jego podawania mogą wystąpić następujące działania niepożądane: senność; zmniejszony apetyt; biegunka; zwiększenie aktywności aminotransferaz wątrobowych; zmęczenie, złe samopoczucie i astenia (osłabienie); wysypka; bezsenność, zaburzenia snu lub infekcje.

Na zakończenie warto dodać, że firma GW Pharmaceuticals planuje dalszą ekspansję i już złożyła wniosek o dopuszczenie do obrotu leku Epidiolex do Europejskiej Agencji Leków (EMA). Decyzja w tej sprawie zapadnie najprawdopodobniej w pierwszym kwartale 2019 roku.

 

Opracowano na podstawie:

https://www.leafly.com/news/politics/fda-approves-epidiolex-a-marijuana-based-cbd-drug-for-seizures

https://edition.cnn.com/2018/06/25/health/fda-approves-first-cannabis-drug-bn/index.html

http://ir.gwpharm.com/news-releases/news-release-details/gw-pharmaceuticals-plc-and-its-us-subsidiary-greenwich