W artykułach pojawiających się na naszej stronie internetowej często pojawiają się odnośniki do wyników badań klinicznych. No właśnie, ale czym właściwie są badania kliniczne i dlaczego się je wykonuje? Otóż, głównym celem przyświecającym prowadzeniu badań klinicznych jest ocena produktów leczniczych pod kątem ich skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania, a także porównanie ich względem już istniejących (wprowadzonych do obrotu) leków czy metod leczenia.

Jeśli badany lek lub dana metoda leczenia okażą się skuteczne terapeutycznie, a także zostanie potwierdzone ich bezpieczeństwo stosowania, wtedy uznaje się, że cel badania klinicznego został osiągnięty i na tej podstawie możliwa jest rejestracja i wprowadzenie na rynek.

Nowy lek lub metoda leczenia muszą przejść długą drogę, ale to właśnie dzięki badaniom klinicznym dokonuje się stały postęp w dziedzinie medycyny. Wyniki badań klinicznych dostarczają bowiem wysokiej jakości wiedzy na temat leku lub metody leczenia, a na podstawie wyników uzyskanych z wielu badań klinicznych często ustala się wytyczne dotyczące terapii konkretnych schorzeń.

Niewątpliwie prowadzenie badań klinicznych to olbrzymie przedsięwzięcie, wymagające zaplecza finansowego i naukowego, dlatego w ich prowadzeniu przodują Stany Zjednoczone, Japonia, kraje Europy Zachodniej, ale od kilkunastu lat badania kliniczne odbywają są również w Polsce oraz w innych krajach Europy Środkowo-Wschodniej.

Zanim w ogóle zostaną przeprowadzone badania kliniczne, potencjalni kandydaci na nowy lek przechodzą tzw. badania przedkliniczne, które dostarczają informacji m.in. o działaniu biologicznym nowej substancji. Prowadzone są one na hodowlach komórkowych, wyosobnionych narządach i zwierzętach doświadczalnych. Dopiero po uzyskaniu pozytywnych wyników rozpoczyna się badania na ludziach.

 

FAZY BADAŃ KLINICZNYCH

Badania kliniczne prowadzone są w czterech kolejnych fazach:

Faza I

Przeprowadzana jest na niewielkiej grupie zdrowych ludzi (ochotników). W jej trakcie dąży się do ustalenia, czy reakcje obserwowane na zwierzętach dotyczą również ludzi. Faza ta ma na celu dostarczenie wstępnych danych dotyczących wpływu badanego leku na organizm człowieka (określenie tolerancji- zależności siły działania od dawki i bezpieczeństwa).

 

Faza II

W tej fazie badany lek po raz pierwszy jest podawany niewielkiej grupie chorych, najczęściej kilkudziesięciu do kilkuset osobom, a głównym celem tej fazy badań jest określenie właściwości terapeutycznych badanego leku u pacjentów ze schorzeniem, do którego leczenia jest przeznaczony. Ponadto ustaleniu podlega dawka oraz sposób i częstość podawania danej substancji.

 

Faza III

Jeśli wyniki badań z poprzednich etapów (I i II fazy) wskazują, że badana substancja wykazuje spodziewany efekt terapeutyczny, a bezpieczeństwo jej stosowania jest zadowalające, to lek wchodzi w kolejną, III fazę badań klinicznych. Celem badań tej fazy jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku na większej populacji pacjentów. W fazie tej bierze udział od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów. Badania tej fazy są zawsze wieloośrodkowe i prowadzone na terenie wielu krajów. W celu uwiarygodnienia badania oraz obiektywnej oceny, badanie przeprowadzane jest zwykle na podwójnie zaślepionej próbie. Oznacza to, że zarówno lekarz prowadzący jak i pacjent nie posiadają wiedzy, kto jest w grupie stosującej badany lek, a kto w grupie kontrolnej. Po zakończeniu badania następuje tzw. „odślepienie” wyników, czyli ujawnienie grup badanych i kontrolnych. Porównanie wyników leczenia w grupie, która zażywała badaną substancję do grupy kontrolnej pozwala na ustalenie, czy przyszły lek jest skuteczny i bezpieczny. Dane te są następnie publikowane w literaturze światowej.

 

Faza IV

Określana jest mianem przedłużonych badań klinicznych albo nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, który dokonuje się już po wprowadzeniu leku do leczenia. Istotnym elementem tej fazy stanowi monitorowanie niepożądanych działań danej substancji.

 

Jak przedstawiają się badania kliniczne z kannabidiolem (CBD) w roli głównej? Dotarliśmy do informacji odnośnie aktualnie prowadzonych badań klinicznych względem konkretnych schorzeń oraz stopnia zaawansowania badań.

Okazuje się, że CBD w badaniach klinicznych przoduje w schorzeniach neurologicznych. Zespół Lennox-Gastaut, zespół Dravet oraz zespół Westa to odmiany padaczek, natomiast stwardnienie guzowate to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się wzrostem łagodnych guzów w mózgu oraz innych organach m.in. w nerkach, sercu, płucach czy na skórze. Choroba działa szczególnie niszczącą na centralny układ nerwowy, co objawia się występowaniem drgawek oraz opóźnieniem rozwojowym.

 

 

 

Bibliografia:

Ryszard Szkorbut, Farmakologia, wyd. PZWL, Warszawa 2012

https://www.gwpharm.com/products-pipeline

https://www.epilepsy.com/

https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Tuberous-Sclerosis-Fact-Sheet